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學術前瞻:創新型mRNA遞送技術將引領基因治療領域新一輪風潮

2021-01-13 10:45
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經過多年來的技術積累,基因治療產業已經逐步走向成熟,引領著生物醫藥的第三次產業革命。但在這一領域中,遞送策略一直是困擾行業發展的重要瓶頸之一。2020年,因在CRISPR領域的卓越貢獻而獲得諾貝爾獎的Jennifer Doudna也曾感嘆“遞送可能仍然是體細胞基因編輯的最大瓶頸”。

近日,Nature Biomedical Engineering和Nature Biotechnology接連發文,均指向一種介于病毒載體與非病毒載體之間的類病毒體(virus-like particle, VLP)遞送技術,在這兩篇研究報道中,都是遞送的CRISPR/Cas9 mRNA,分別在濕性年齡相關黃斑變性和皰疹性基質性角膜炎小鼠模型中展現了治療潛力。

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VLP-mRNA遞送技術是由上海交通大學系統生物醫學研究院蔡宇伽教授團隊和復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院洪佳旭主任團隊合作開發的全球首創的基因治療遞送載體技術。此前,該團隊還基于這項核心VLP-mRNA遞送技術開發了針對此次新冠病毒的mRNA疫苗,并發表了當時首個mRNA新冠候選疫苗的動物數據。

VLP-mRNA具有解決體細胞基因治療(包括基因編輯等)的遞送技術瓶頸的強大潛力,由蔡宇伽教授作為聯合創始人的本導基因基于這項技術目前已經創建了BDmRNA技術平臺,并針對各類適應癥建立了廣泛的研發管線,包括基于VLP-mRNA的基因治療策略和疫苗等,旨在推進這一技術的臨床轉化。去年6月,這家成立于2018年的新銳公司已經完成了千萬級pre-A輪融資。

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BDmRNA技術平臺研發管線

mRNA技術:新冠疫情下冉冉升起的新型策略

整個基因治療產業經過多年的發展至今,已經與最初的定義有所不同,逐步形成了多個細分領域(例如,根據基因修飾層面不同可以分為基于DNA的基因治療和基于RNA的基因治療),并且涌現了多層次的代表產品。

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其中,基于mRNA開發新的預防和治療方法在過去幾年中越來越受到人們的關注,其極具吸引力的兩個應用方向中,一個是用作癌癥和病毒感染疾病的mRNA疫苗,另一個是針對不可靶向基因病的治療;根據以上發表的兩項研究,其在基因編輯基因治療領域也將大有作為;具體應用領域主要包括傳染病疫苗、腫瘤免疫療法(癌癥疫苗)、治療性蛋白質替代療法和遺傳疾病治療。

針對此次的新冠病毒,基于mRNA技術更是極具先發優勢的開發出了疫苗候選產品,說其是目前生物藥創新技術中最受關注的一個細分領域我想也不為過。

新冠或許造就了mRNA技術更廣泛的為人所知的契機,但事實上這一領域的前景,在更早的時候就已被資本所青睞,自2015年以來,三家具有代表性的mRNA治療公司——Moderna Therapeutics、BioNtech和CureVac——總共吸引了28億美元的私人投資,并屢次傳下生物技術行業的融資神話,目前,這三家公司都已經在納斯達克上市。

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